Китайські вчені генетично модифікували ембріони людини

Модифікація ембріонів та статевої лінії людини заборонена в США і більшості країн Європи. Вченим не вдалося опублікувати результати своєї роботи ні в Nature, ні в Science, їх стаття з’явилася в журналі Protein & Cell.

Вчені з Університету Сунь Ятсена в Гуанджоу вперше в світі модифікували геном людських ембріонів за допомогою техніки CRISPR/Cas9. Ефективність і вибірковість процедури виявилася набагато нижчою, ніж у вже досліджених тварин моделях і в культурі клітин людини.

Дослідники, за словами редакції Nature, працювали з «нежиттєздатними» зиготами, які не можуть розвинутися в плід. В ході експерименту в запліднені клітини (на стадії трьох пронуклеусів) ін’єктували фермент і генетичну конструкцію, які повинні були замінити один з власних генів ембріона на його ін'єктовану копію. В якості цільового вчені вибрали ген бета-ланцюга глобіну (частини гемоглобіну), мутації в якому викликають безліч генетичних захворювань, наприклад таласемію. Потенційно, в результаті такої заміни, якщо вона проходить ефективно і селективно (тобто не зачіпає інші ділянки ДНК), можна повністю вилікувати це генетичне захворювання.

Як пише видання Nplus1, усього вчені ін’єктували 86 зигот, з яких 71 вижила після процедури, і 54 було відібрано на дослідження. Ці клітини були відсеквеновані. Виявилося, що у 28 з них фермент Cas9, який повинен був зробити надріз в ДНК, впорався зі своїм завданням. Однак тільки в чотирьох клітинах робоча копія гена замінила вихідну. Крім того, вчені виявили безліч потенційно небезпечних слідів розривів, які фермент Cas9 вніс поза гену бета-глобіну. Враховуючи, що у ході аналізу результатів автори прослідковували не весь геном, а тільки экзом модифікованих ембріонів, таких «промахів» може бути набагато більше, ніж побачили вчені.

За останні роки система CRISPR/Cas9 стала дуже популярною методикою модифікації геному у модельних організмів. Крім того, її модифікацію використовували для створення вкрай ефективного способу розповсюдження потрібних мутацій у популяціях паразитів. Автори методики пропонували використовувати це для біологічного контролю над захворюваннями, які передають паразити, наприклад, малярії. Однак багато вчених вважають, що поки ця технологія дуже небезпечна з точки зору екології.