Вченим США дозволили редагувати геном людини

Федеральна комісія з біологічної безпеки та етики США дозволила проведення першого в історії експерименту з редагування генома людини з використанням технології CRISPR/Cas9.

Вчені планують застосувати технологію для модифікації лімфоцитів з метою лікування раку. Протокол експериментальної терапії розробили співробітники Університету Пенсільванії. Йдеться про модифікацію технології отримання Т-лімфоцитів з химерними антигенними рецепторами (CAR). Ці рецептори дозволяють генно-модифікованим лімфоцитам селективно зв'язуватися з клітинами пухлини, запускаючи імунну реакцію їх знищення. В експериментах ця технологія успішно виліковує деякі форми раку (в основному, крові), але виявилася менш ефективною при терапії щільних пухлин.

Дослідники мають намір застосувати CRISPR для видалення двох генів CAR-Т-лімфоцитів. Один з них - PD-1 - дозволяє пухлини інактивувати модифіковану клітку, інший кодує натуральний рецептор лімфоцитів TCR, наявність якого зменшує ефективність CAR. В експериментах на мишах відредаговані CRISPR клітини зменшували обсяг пухлин значно сильніше, ніж звичайні CAR-Т-лімфоцити.

Для початку клінічних випробувань необхідно, щоб їх також схвалили Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських засобів і медичні центри. Якщо ці дозволи будуть отримані, експериментальне лікування отримають 15 пацієнтів з множинною мієломою, меланомою і саркомою.

Дослідження фінансується 36-річним мільярдером Шоном Паркером, який в 2016 році заснував Інститут імунотерапії раку. Колишній хакер відомий як перший президент Facebook, а також один з творців піратської музичної мережі Napster і інвестор аналогічного легального сервісу Spotify. Паркер заявив, що має намір вкласти в перспективні розробки протиракового лікування 250 мільйонів доларів.

Раніше японський уряд дав дозвіл на зміну ДНК ембріонів.

Джерело: Stat